La enfermedad de células falciformes, también conocida como anemia falciforme o drepanocitosis, es una enfermedad genética en la que los glóbulos rojos se deforman hasta adquirir apariencia de hoz. Ésto entorpece la circulación sanguínea y causa en el paciente obstrucciones vasculares, que pueden generar eventos intensos e impredecibles llamados crisis vasooclusivas o de dolor. Dichas crisis suponen la manifestación más frecuente de la enfermedad, constituyen la primera causa de hospitalización y están asociadas a un mayor riesgo de daño orgánico y mortalidad.
Para combatirlo, Novartis ha anunciado, tras la autorización de su financiación en el Sistema Nacional de Salud, la llegada a España de Adakveo (crizanlizumab), la primera terapia dirigida a la prevención de estas crisis vasooclusivas, recurrentes en pacientes mayores de 16 años.
Adakveo supone la primera novedad terapéutica desde hace más de 20 años para esta enfermedad. Se trata del primer y único medicamento biológico, un anticuerpo monoclonal, que se une a la P-selectina, reduciendo y previniendo las crisis. La doctora Ana Villegas, hematóloga del Hospital Clínico San Carlos de Madrid y presidenta del Grupo Español de Eritropatología de la SEHH, explica que esto “se traducirá en un menor daño orgánico generalizado, una mejor calidad de vida y una mejoría global de la supervivencia”.
Su aprobación en Europa se basó en los resultados del ensayo SUSTAIN, que mostró una reducción significativa del 45,3% de la mediana de la tasa anual de crisis vasooclusivas en comparación con placebo. Más de un tercio de los pacientes tratados con Adakveo no tuvo crisis durante la fase de tratamiento, más del doble que los tratados con placebo. Además, redujo la mediana de la tasa anual de días de hospitalización en un 41,8%.
Adakveo tiene designación de medicamento huérfano por la Agencia Europea del Medicamento (EMA). La enfermedad de células falciformes es una afección rara en España, pero supone uno de los trastornos genéticos de la sangre más frecuentes en el mundo, especialmente prevalente en población originaria de África y Oriente Medio.
En España, según el Registro Español de Hemoglobinopatías, hay 826 personas afectadas, pero se estima que el número real sea superior. Los pacientes normalmente pertenecen a minorías, son inmigrantes o tienen un nivel socioeconómico bajo, y a menudo se enfrentan a estigmas y una atención desigual por parte de la sociedad y los sistemas sanitarios.